Liệu pháp gen CRISPR đã chữa khỏi một con chuột mắc chứng loạn dưỡng cơ

$config[ads_kvadrat] not found

ДНЕВНИК ПОСТАКНЕ: ВСЁ БЫЛО ТЩЕТНО?

ДНЕВНИК ПОСТАКНЕ: ВСЁ БЫЛО ТЩЕТНО?
Anonim

Tiếp tục loài người sải bước đáng gờm trước một thời đại của các vị thần và quái vật, lần đầu tiên các nhà nghiên cứu đã điều trị thành công một căn bệnh di truyền ở một động vật có vú sống bằng phương pháp có thể sử dụng trên người.

Nhờ CRISPR - quy trình kỹ thuật di truyền vô cùng mạnh mẽ - và một số kỹ sư sinh học tại Đại học Duke, một con chuột trưởng thành mắc chứng loạn dưỡng cơ sẽ bước vào năm 2016 khỏe mạnh hơn nhiều. Những phát hiện được đưa ra ngày hôm nay trong một bài báo tại Khoa học.

Một cuộc thảo luận gần đây về việc sử dụng CRISPR để điều chỉnh các đột biến gen trong phôi người đã tạo ra mối quan ngại đáng kể về ý nghĩa đạo đức của cách tiếp cận đó, ông Charles Charles Gersbach, phó giáo sư kỹ thuật y sinh tại Đại học Duke, nói. Y tế. Tuy nhiên, việc sử dụng CRISPR để điều chỉnh các đột biến gen trong các mô bị ảnh hưởng của bệnh nhân bị bệnh vẫn chưa phải bàn cãi. Những nghiên cứu này cho thấy một con đường mà LỚN có thể làm được, nhưng ở đó, Voi vẫn còn rất nhiều việc phải làm.

Hầu hết các bệnh nhân sinh ra mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (một trong 5.000 nam giới) bị giam cầm trên xe lăn trước 10 tuổi và may mắn nếu họ sống quá 30 tuổi. Đó là tất cả để thay đổi. CRISPR sử dụng enzyme Enz Cas9 trực tiếp để chỉnh sửa DNA và có thể nhắm mục tiêu enzyme đến một phần cụ thể của bộ gen. Về cơ bản, nó có thể hoán đổi các phân đoạn DNA và với ứng dụng thích hợp một ngày nào đó có thể sinh ra các thế hệ tuyệt tác di truyền. Trong trường hợp này, điều kỳ diệu đó là một con chuột có exon rối loạn chức năng mà CRISPR đã được lập trình để cắt ra sau đó để cơ chế chữa bệnh tự nhiên của cơ thể gắn kết các gen còn lại lại với nhau thành một chuỗi chức năng. Duke thành công chỉ là bằng chứng nhiều hơn về tiềm năng điên rồ của nó.

$config[ads_kvadrat] not found