Язык Си для начинающих / #1 - Введение в язык Си
Mục lục:
Một viên thuốc chứa hàng triệu vi khuẩn sẵn sàng xâm chiếm ruột của bạn có thể là cơn ác mộng với nhiều người. Nhưng nó có thể trở thành một công cụ mới hiệu quả để chống lại bệnh tật.
Trong nhiều bệnh di truyền, một gen đột biến có nghĩa là một cá thể không thể tạo ra một chất quan trọng cần thiết cho cơ thể của chúng để tăng trưởng, phát triển hoặc hoạt động. Đôi khi điều này có thể được khắc phục bằng một chất thay thế tổng hợp - một viên thuốc - mà họ có thể dùng hàng ngày để thay thế những gì cơ thể họ nên làm một cách tự nhiên. Những người mắc một bệnh di truyền hiếm gặp gọi là phenylketon niệu (PKU) thiếu một loại enzyme cần thiết để phá vỡ protein. Không có nó, hóa chất độc hại tích tụ trong máu và có thể gây tổn thương não vĩnh viễn.
Xem thêm: Vi khuẩn gây ác mộng ở Nhật Bản: Những điều bạn cần biết về vi trùng kháng kháng sinh
May mắn thay, sửa chữa là dễ dàng. Các bác sĩ điều trị bệnh bằng cách đưa bệnh nhân của họ vào chế độ ăn kiêng siêu protein trong suốt quãng đời còn lại. Thật vậy, vì cách khắc phục rất đơn giản, PKU là rối loạn đầu tiên mà trẻ sơ sinh được kiểm tra thường xuyên, bắt đầu từ năm 1961, bằng cách phân tích một giọt máu thu được từ mũi chích vào gót chân bé.
Nhưng hãy tưởng tượng thử thách có thể đo được mọi thứ bạn ăn trong suốt cuộc đời. Để chữa bệnh PKU, các nhà nghiên cứu hiện đang tìm hiểu các chiến lược điều trị mới. Một liên quan đến việc sử dụng các công cụ chỉnh sửa gen để điều chỉnh các đột biến gen. Tuy nhiên, công nghệ hiện tại vẫn còn nhiều rủi ro; có một cơ hội phá vỡ các gen khác và gây thiệt hại tài sản thế chấp cho bệnh nhân.
Điều gì sẽ xảy ra nếu người ta có thể thay thế gen bị hỏng mà không ảnh hưởng đến bộ gen của bệnh nhân? Đó chính xác là những gì các nhà nghiên cứu tại công ty công nghệ sinh học Synlogic có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts đã làm. Họ quyết định thay vì can thiệp trực tiếp vào bộ gen của con người, họ sẽ đưa các gen trị liệu trực tiếp vào vi khuẩn xuất hiện tự nhiên trong ruột người. Những vi khuẩn biến đổi gen này sau đó sẽ tạo ra các enzyme mà bệnh nhân PKU thiếu và phân hủy protein thành các sản phẩm không độc hại.
Tôi là một nhà nghiên cứu sau tiến sĩ tại UCSD, người nghiên cứu về cộng đồng vi khuẩn sống trong cơ thể chúng ta và cách chúng ảnh hưởng đến sức khỏe của chúng ta. Bây giờ chúng tôi đang bắt đầu hiểu vai trò của họ duy trì chúng tôi khỏe mạnh. Bước tiếp theo là tìm hiểu làm thế nào chúng ta có thể thay đổi chúng để cải thiện sức khỏe của chúng ta. Và nghiên cứu Synlogic sườn đang đưa giấc mơ đó tiến một bước gần hơn.
Vi khuẩn kỹ thuật sống trong ruột của chúng ta
Bạn có thể ngạc nhiên khi biết rằng ruột của chúng ta có hàng nghìn tỷ vi khuẩn giúp chúng ta tiêu hóa thức ăn, sản xuất vitamin cho chúng ta và giáo dục hệ thống miễn dịch. Cộng đồng vi khuẩn này là microbiome của chúng tôi. Họ cùng nhau chứa hàng triệu gen khác nhau trong bộ gen của họ, vượt xa số gen của chúng ta từ 150 đến 1 và chúng ta có thể sử dụng chúng cho lợi ích của mình.
Escherichia coli Nissle 1917 là một trong những vi khuẩn sống trong hầu hết chúng ta và đã được sử dụng rộng rãi như một loại vi khuẩn trong hơn một thế kỷ, chứng minh sự an toàn của nó.
Đây là loại vi khuẩn mà Synlogic đã chọn để tạo ra một siêu vi khuẩn trị liệu mới có tên gọi là SYNB1618 cho bệnh nhân PKU.
Các nhà nghiên cứu đã giới thiệu ba gen cho phép SYNB1618 biến đổi một trong những khối protein xây dựng, một axit amin gọi là phenylalanine, thành hợp chất an toàn, phenylpyruvate. Chừng nào nồng độ phenylalanine được giữ ở mức thấp, bệnh nhân PKU không có biểu hiện và sống cuộc sống bình thường.
Vi khuẩn GM có an toàn không?
Đối thủ của các sinh vật biến đổi gen có thể phản đối việc thêm các vi khuẩn thiết kế vào ruột của chúng ta. Nhưng giống như họ làm với thực phẩm biến đổi gen, có những quy định nghiêm ngặt của FDA để đảm bảo rằng những vi khuẩn này an toàn.
Trong trường hợp của SYNB1618, các nhà nghiên cứu đã xóa một gen chịu trách nhiệm sản xuất một thành phần thiết yếu để xây dựng vi khuẩn. Nếu các nhà nghiên cứu don lồng cung cấp thành phần còn thiếu cho các vi khuẩn được thiết kế, chúng có thể sao chép và sẽ chết. Đó là một cách để các nhà nghiên cứu kiểm soát SYNB1618 trong cơ thể bệnh nhân.
Khi họ kiểm tra các vi khuẩn trên chuột, họ phát hiện ra rằng sau 48 giờ không có thành phần quan trọng, SYNB1618 đã biến mất khỏi ruột của chúng.
Các nhà nghiên cứu tại Synlogic cũng đã thực hiện các biện pháp phòng ngừa khác khi thiết kế SYNB1618 và chọn loại vi khuẩn nào được sử dụng để trị liệu. Khác với các gen được thêm vào để xử lý phenylalanine, các vi khuẩn được thiết kế có chứa các gen giống hệt như các gen ban đầu E coli Nissle 1917 có nguồn gốc từ ruột, đảm bảo an toàn.
Nó thực sự làm việc?
Sau khi các nhà nghiên cứu chứng minh rằng vi khuẩn có thể chuyển đổi phenylalanine trong phòng thí nghiệm, họ đã quyết định quản lý vi khuẩn cho chuột bằng PKU. Kết quả cho thấy, chất khử phenylalanine của SYNB1618 lưu hành trong ruột động vật, làm giảm nồng độ trong máu của những con chuột được điều trị.
Xem thêm: Nghiên cứu đề xuất Vi khuẩn Probiotic và siêu vi khuẩn có thể tạo ra điện
Sau đó, chuẩn bị cho các thử nghiệm ở người, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm SYNB1618 trên khỉ, để đảm bảo an toàn và hiệu quả ở người. Những con khỉ khỏe mạnh không có PKU được cho ăn phenylalanine và được cho uống một lượng vi khuẩn sau đó. Vi khuẩn SYNB1618 đã làm giảm thành công nồng độ phenylalanine trong máu - giống như khi chúng ở chuột.
Synlogic hiện đang thử nghiệm SYNB1618 ở người trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1.
Đây là một bước tiến tới một phương pháp trị liệu mới mang lại tiềm năng lớn để điều trị các bệnh ở người như tiểu đường và ung thư và theo dõi mức độ viêm trong các bệnh viêm ruột.
Khi chúng ta khám phá và hiểu được vai trò của tất cả các vi khuẩn sống trong cơ thể chúng ta, tôi hy vọng rằng chúng ta sẽ xác định được các vi khuẩn có thể là phương tiện hoàn hảo để thực hiện các liệu pháp gen khác nhau điều trị nhiều bệnh hơn, bao gồm cả những bệnh liên quan đến chuyển hóa và hệ thần kinh trung ương.
Bài viết này ban đầu được xuất bản trên Cuộc trò chuyện của Pedro Belda Ferre. Đọc văn bản gôc ở đây.